“70万一针天价药进医保”带来的震惊还记忆犹新，山东省药械集中采购平台日前发布的一则企业主动降价公告，又在罕见病药物治疗领域掀起波澜。
公告显示，罗氏旗下用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物利司扑兰主动申请降价，调整后价格为每瓶1.45万元。照此计算，利司扑兰按患者体重给药，最大剂量给药的患者年费用将控制在45万元以内。
“口服药要是能像去年的注射液那样进医保，那就太好了！”山东临沂的SMA患儿家长林女士告诉《华夏时报》记者，不知道这样的想法是不是一种奢望，她不到三岁的儿子前不久被确诊为SMA，正面临着接下来如何进行治疗问题。
2021年，一场关于SMA “天价救命药”的舆论争议，让公众关注到这个疾病同时，更对其惊人的价格产生了议论，最终该款SMA注射液经过8轮艰苦砍价谈判，从70万元一针降至3.3万元后纳入医保目录。
值得一提的是，在2021年的医保谈判中，利司扑兰便已参与其中，但最终的结果显示利司扑兰并未进入医保新增目录。彼时，利司扑兰的价格为每盒6.38万元，赠药方案为“买3瓶赠送6瓶”，年治疗负担在65万元左右。
时隔半年，新一轮的医保谈判又拉开了序幕。每年的国家医保目录调整工作一般于7月-8月进入准备阶段，罗氏制药在此前就主动宣布降价了。罗氏制药公开表示，此次主动调整利司扑兰的价格，展现了罗氏进一步减轻SMA患者和家庭的经济负担、提升SMA治疗可及性的努力和诚意。同时，其在今年也将继续提交医保申报材料，申请利司扑兰参与国家医保谈判。
利司扑兰是否还有进一步降价的空间？能否被选入医保目录？医药产业战略顾问周树向《华夏时报》表示，按照罗氏降价后利司扑兰的价格来看，今年价格谈判成功的机会比较大。不过，医保基金总额就是那么多，各个参与谈判医药产品之间的博弈、权衡在所难免。
主动降价只是一个开端
“我希望我的孩子能够坐起来，好好地看看这个世界的美好。”林女士盼望着儿子能够早点得到药物治疗，这样就能够让他生活质量稍微好一点，而不是因为疫病只能一直躺在床上。尽管所有SMA患者都希望能够尽早得到治疗，然而现实却是困难重重，“天价救命药”动辄几十万、上百万元的费用，令很多患儿家庭无力承担。
在SMA“天价救命药”成为热议后，备受社会关注。SMA究竟是种什么疾病？SMA又叫脊髓性肌萎缩症，是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病。据估算，我国SMA患者约有3万名。在我国新生儿中发病率为1/6000—1/10000，它可以导致严重的肌肉无力，不进行治疗甚至会致命。
1型SMA患儿通常在6个月内发病，他们的典型特征就是无法独坐，需要依靠推车或轮椅，很多患儿甚至只能一直躺着。医学界的普遍看法是，虽然SMA目前无法达到100%的治愈率，但是尽早治疗的意义在于改变SMA患者的临床症状，延长生存期。
作为我国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物，2019年，渤健研发的诺西那生钠注射液进入中国市场，每瓶价格接近70万元，被患者称为“天价救命药”。每瓶5毫升的药液就是患者每次注射治疗的剂量，SMA患者第一年需用药6次，后续每年用药3次，且需长期使用。
2021年初，诺西那生钠注射液降价，每瓶价格55万元，再结合慈善援助，每位患者年治疗药费降至55万元。同年12月3日，诺西那生钠注射液被“灵魂砍价”，以3.3万元每针的价格进入新版医保药品目录。照此，SMA患者第一年用药费用在医保报销前是19.8万元。
2021年6月，国内SMA患者又看到了新的曙光，那就是罗氏研发的口服SMA药物利司扑兰获批上市了，适用于2月龄以上的所有患者。作为一款靶向mRNA口服小分子药物，利司扑兰不需要像其他SMA药物一样注射，大大降低了使用过程痛苦程度，而且还是草莓味的，符合了低龄患儿的口感需求。
据罗氏公开信息显示，利司扑兰上市一年来，已至少有100名患者使用了这款药物。其中，约有90%为体重低于20公斤的低龄患儿，单次用药量并不是很大。按照6月9日调整后的价格每瓶1.45万元，这款药物的最低治疗年费用只要15万元，最大使用剂量患者（2岁及以上且体重20公斤以上）年治疗费用将低于45万元。
“当我听说口服药也降价了的消息时特别高兴，因为孩子还小，还是很害怕通过腰椎穿刺鞘内打针”林女士告诉本报记者，她在患者组织那里了解到，打SMA注射药物的孩子过程比较痛苦，而且要打好几针，“但是注射药物进入了医保，口服药现在还没有进医保，家庭经济压力大的话，还是首先选择注射药物治疗”林女士说。
能否再遇医保“灵魂砍价”
在2020年，国内SMA患者组织““美儿”与香港中文大学联合发布了一份《中国SMA患者生存现状白皮书》，当时的统计是国内SMA患者总数为2-3万人。这些患者中，50%以上的发病年龄在7-18个月之间。但是其中患者组织登记的有2000名患儿家庭在积极想办法治疗，其他患儿家庭，受治疗难度、价格等问题影响，可能处于放弃或者其他状态。
2021年12月3日，对国内罕见病患者，尤其是SMA（脊髓性肌萎缩症）患者及家庭来说，是里程碑式的一天。2021年国家医保药品目录调整结果在当天出炉，新增罕见病用药7种，其中即包括曾经“70万一针”的诺西那生钠注射液，这意味着近年来多方呼吁的高值罕见病药纳入医保实现了零的突破。
难以确诊、无处买药、药费昂贵是罕见病病人面临的难题，背后则是用药量少，市场较小的现实，近两年，国家在努力拓宽了医保的保障范围，更大程度地减轻罕见病患者家庭的医疗负担，尽管速度并不算快且艰难。根据中国罕见病联盟的统计，目前国内已获批的罕见病药物中，进入国家医保的有40多种。
与以往不同的是，罕见病市场持续升温，弗若斯特沙利文数据显示，全球罕见病药物的市场规模预计将从2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元，复合年增长率为11%。同期，中国罕见病药物市场预计将急剧增长，复合年增长率为34.5%，将超过美国及世界其他地区的同期复合年增长率。
数据显示，利司扑兰2021年全球销售额达到6.59亿美元。并且在今年5月31日，美国FDA批准扩大了利司扑兰的适应症范围，将可以用于治疗年龄为2个月以下的SMA患儿。
诺西那生钠注射液的经历也让不少人对2022年的医保谈判充满了期待。与去年相比，今年国家医保局公布的《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》，“调整范围”部分的第一条“目录外西药和中成药”新增了关于儿童药品和罕见病治疗药品的相关表述。
其中，可以申报参加2022年药品目录调整的药品中也明确包含，“纳入鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单，且于2022年6月30日前，经国家药监部门批准上市的药品”，以及“2022年6月30日前，经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品”。由此，外界也开始猜测，儿童药品及罕见病药品可能成为今年的谈判重点。
周树表示，这一次，罗氏在医保目录调整工作正式启动之前就主动宣布降低药价，可见其参与医保的诚意满满，也非常值得这样，利司扑兰如能降价进医保的确是一件“既叫好又叫座”的事情。
